Compozitie
Orfadin este un medicament care contine substanta activa nitizinona. Este disponibil sub forma de capsule albe (2, 5 si 10 mg).
Indicatii
Orfadin se utilizeaza pentru tratarea tirozinemiei ereditare de tip 1 (HT-1). Aceasta este o boala rara de copii in care organismul nu poate degrada complet aminoacidul tirozina. Aceasta duce la formarea de substante nocive care se acumuleaza in organism, cauzand probleme grave ale ficatului si cancer la ficat la copii mici. Orfadin se utilizeaza impreuna cu un regim alimentar care limiteaza aminoacizii tirozina si fenilalanina. Acesti aminoacizi se gasesc in mod normal in alimente si bautura. Dat fiind numarul redus de pacienti cu HT-1, aceasta boala este considerata rara, iar Orfadin a fost desemnat medicament orfan (un medicament care se administreaza in tratamentul bolilor rare) la 29 decembrie 2000. Medicamentul se poate elibera numai pe baza de reteta.
Administrare
Tratamentul cu Orfadin trebuie initiat si urmarit de medici cu experienta in tratamentul pacientilor cu HT-1. tratamentul trebuie inceput cat mai devreme posibil si doza de Orfadin ajustata in functie de raspunsul si greutatea pacientului. Doza initiala recomandata este de 1 mg per kilogram de greutate corporala pe zi, impartita in doua prize. Capsulele se inghit de obicei intregi, dar pot fi si deschise si continutul lor dizolvat intr-o cantitate mica de apa sau de lapte maternizat, chiar inainte de inghitire. Orfadin este destinat tratamentului de lunga durata. Pacientii trebuie controlati cel putin o data la sase luni.
Actiune terapeutica
Tirozina este descompusa in organism de o serie de enzime. Pacientilor cu HT-1 le lipseste una dintre aceste enzime, astfel incat tirozina din organismul lor nu se elimina, ci se transforma in substante nocive. Substanta activa din Orfadin, nitizinona, blocheaza o enzima care transforma tirozina in substante nocive. Deoarece tirozina ramane insa in organism pe durata tratamentului cu Orfadin, pacientii trebuie sa tina un regim alimentar sarac in tirozina. Regimul trebuie sa fie, de asemenea, sarac in fenilalanina, deoarece aceasta se transforma in organism in tirozina.
Contraindicatii
Orfadin nu se administreaza persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la nitizinona sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.
Reactii adverse
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Orfadin (observate la 1 pana la 10 pacienti din 100) sunt trombocitopenie (numar scazut de trombocite), leucopenie (numar scazut de globule albe), granulocitopenie (numar scazut de granulocite, un tip de globule albe), conjunctivita (inflamatia membranei care captuseste pleoapa), opacitate corneana (incetosare a corneei, stratul transparent din fata pupilei), cheratita (inflamatie a corneei), fotofobie (sensibilitate marita a ochilor la lumina) si dureri oculare. Multe dintre ele pot fi rezultatul valorilor mari de tirozina cauzate de alimentatia necorespunzatoare a pacientilor. Pentru lista completa a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Orfadin, a se consulta prospectul.