Speranta la viata a pacientilor cu talasemie majora, fara tratament, este foarte scurta; pana acum cativa ani, chiar si cu tratament, calitatea vietii acestor pacient era foarte slaba. Din 2006 exista un chelator oral de fier, Exjade, cu ajutorul caruia calitatea vietii pacientilor cu talasemie majora este mult imbunatatita.
Pacientii cu talasemie maroja trebuie sa faca transfuzii de sange la 4-6 saptamani; totodata, deoarece nivelul de fier din sange creste foarte mult acestia au nevoie de un tratament cu chelator de fier. Pana in 2006, tratamentul cu chelator de fier se facea cu o perfuzie la care bolnavul trebuia sa fie conectat timp de cel putin 12 ore, uneori de 3-5 ori pe saptamana; dupa aceasta data aceasta perfuzie a fost inlocuita cu un chelator oral de fier, numit Exjade.
La ora actuala in Romania exista pacientii care efectueaza tratamentul chelator de fier de 10-20 de ani, administrarea zilnica a acestui tratament a presupus afectarea relatiilor familiale si personale, afectarea activitatilor sociale, imaginea negativa a corpului, sentimente de instrainare si izolare de grup; dar si factori de ordin practic - restrictionarea activitatilor (scoala, serviciu, joaca, somn, timp pentru prieteni si alte activitati normale), reactii la locul injectarii (durere, mancarime, roseata, noduli).
Pe langa afectarea calitatii vietii nu trebuie sa uitam faptul ca administrarea Desferalului necesita si alte costuri suplimentare nesuportate de programul de talasemie si de asigurarile medicale, care insumate, ridica foarte mult costul anual pentru pacient (pompita injectomat 800 Euro, ace speciale buterfly pentru punctie subcutanata 5 Euro/Buc. seringi, alcool, vata, plasturi,etc). Tratamentul este consumator de timp, este dureros si multi pacienti refuza sa mai urmeze schemele terapeutice prescrise de medici. Problemele de complianta la tratamentul cu Desferal sunt comune tuturor pacientilor cu talasemie majora din intreaga lume.
Introducerea pe piata romaneasca la sfarsitul anului 2008 a noului chelator oral de fier Deferasirox - Exjade - comprimate pentru dispersie orala cu administrare unica zilnica - imbunatateste semnificativ calitatea vietii pacientilor cu talasemie majora eliberandu-i de chinul zilnic al intepaturilor, da posibilitatea de a fi integrat social si a avea o viata normala, totodata aduce si un beneficiu financiar scazand cheltuielile cu consumabile care sunt folosite pentru administrarea Desferalului.
Exjade (deferasirox) reprezinta o descoperire stiintifica importanta in dezvoltarea tratamentului chelator de fier: este primul chelator oral care, la nivel mondial, a fost aprobat ca prima linie a tratamentului chelator pentru hemosideroza secundara transfuziilor. Este aprobat in peste 70 de tari si in Uniunea Europeana, din Septembrie 2006.
"Dorinta noastra este ca acest produs terapeutic sa fie disponibil pentru cat mai multi pacienti, dovedit fiind faptul ca acest produs imbunatateste spectaculos calitatea vietii si complianta la acest medicament fiind aproape de 100%", a declarat Radu Ganescu, presedinte Asociatia Pacientilor cu Talasemie Majora din Romania. In Romania beta talasemia face parte din "Programul national de boli rare", fiind inclusa in cadrul listei C2P6, iar tratamentul cu Exjade este aprobat de o comisie a Casei Nationale de Sanatate.
In tara noastra, aproximativ 300 pacienti au fost diagnosticati cu aceasta boala rara de sange numita talasemie majora. Beta talasemia apare cand una sau ambele gene care produc beta globina nu functioneaza sau functioneaza doar partial.
Afectiuni care pot fi asociate formelor severe de talasemie:
- infectii bacteriene - pot agrava anemia;
- afectarea organelor - numeroasele transfuzii de sange de-a lungul timpului duc la depozite crescute de fier in ficat, in inima si alte organe; pentru a reduce nivelul de fier din organism medicul recomanda tratament cu agenti chelatori, care se leaga de fierul din organism si-l elimina.